Sistema de Salut de Catalunya
Departament de Salut
2014-09-30T11:53:20Z
2014-09-30T11:53:20Z
2010-01
Mucopolisacaridosi I; Laronidasa; Preparats farmacèutics; Mucopolysaccharidosis I; Laronidase; Pharmaceutical Preparations; Mucopolisacaridosis I; Laronidasa; Preparaciones Farmacéuticas
La mucopolisacaridosi I (MPS I) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d’ -L-iduronidasa, enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret el dermatan sulfat i heparan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La laronidasa (Aldurazyme®) està indicada per al tractament de substitució enzimàtica en pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi tipus I (MPS I). Objectius: Avaluar l’eficàcia, seguretat i eficiència de la laronidasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS I.
Report
Published version
Catalan
Mucopolisacàrids; Enzims - Ús terapèutic; Medicaments - Assaigs clínics; CHEMICALS AND DRUGS::Carbohydrates::Polysaccharides::Glycosaminoglycans; CHEMICALS AND DRUGS::Enzymes and Coenzymes::Enzymes; PUBLICATION CHARACTERISTICS::Study Characteristics::Clinical Trial; COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::hidratos de carbono::polisacáridos::glicosaminoglicanos; COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::enzimas y coenzimas::enzimas; CARACTERÍSTICAS DE PUBLICACIONES::características del estudio::estudio clínico::ensayo clínico
Agència d'Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques
CT;03/2010
http://www20.gencat.cat/docs/canalsalut/Home%20Canal%20Salut/Professionals/Avaluacio/Directori/2010/pdf/laronidasa_mucopolisacaridosi_aatrm2010ca.pdf
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
