dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:17:34Z
dc.date.available
2025-10-24T08:17:34Z
dc.date.issued
2015-02-02T12:05:00Z
dc.date.issued
2015-02-02T12:05:00Z
dc.identifier
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2012.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/1148
dc.identifier
B. 13513-2012
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/1148
dc.description.abstract
Agalsidasa; Malaltia de Fabry; Revisió sistemàtica; Agalsidase; Fabry's disease; Clinical trial; Enfermedad de Fabry; Revisión sistemática
dc.description.abstract
La malaltia de Fabry és una malaltia per dipòsit lisosòmic hereditària causada per mutacions del gen de l’alfa-galactosidasa A (a-Gal A) que provoca l’acumulació progressiva de glucoesfingolípids no metabolitzats a les parets dels vasos sanguinis i la musculatura llisa. Afecta principalment homes però s’han descrit també casos greus en dones. L’agalsidasa alfa (Replagal®) i l’agalsidasa beta (Fabrazyme®) són fàrmacs orfes anàlegs de l’a-Gal A aprovats per al tractament de substitució enzimàtica (TSE) a llarg termini en pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Fabry. Ambdós estan disponibles a Europa des de l’any 2001.
Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’agalsidasa alfa i agalsidasa beta comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb malaltia de Fabry.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Metabolisme - Trastorns - Tractament
dc.subject
Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica)
dc.subject
Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Lysosomal Storage Diseases, Nervous System::Sphingolipidoses::Fabry Disease
dc.subject
PUBLICATION CHARACTERISTICS::Publication Formats::Publication Formats::Review
dc.subject
HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades por almacenamiento lisosómico del sistema nervioso::esfingolipidosis::enfermedad de Fabry
dc.subject
CARACTERÍSTICAS DE PUBLICACIONES::formatos de publicación::formatos de publicación::revisión
dc.subject
VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos
dc.title
Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
