1. Home
  2. Sistema de Salut de Catalunya
  3. Agència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya – AQUAS
  4. Estudis i informes tècnics - AQUAS
  5. View Item

Agalsidasa alfa (Replagal®) i agalsidasa beta (Fabrazyme®) per al tractament de pacients amb malaltia de Fabry

To access the full text documents, please follow this link: http://hdl.handle.net/11351/1148

Author

Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)

Other authors

Departament de Salut

Publication date

2015-02-02T12:05:00Z

2015-02-02T12:05:00Z

2012-04



Share

Abstract

Agalsidasa; Malaltia de Fabry; Revisió sistemàtica; Agalsidase; Fabry's disease; Clinical trial; Enfermedad de Fabry; Revisión sistemática

La malaltia de Fabry és una malaltia per dipòsit lisosòmic hereditària causada per mutacions del gen de l’alfa-galactosidasa A (a-Gal A) que provoca l’acumulació progressiva de glucoesfingolípids no metabolitzats a les parets dels vasos sanguinis i la musculatura llisa. Afecta principalment homes però s’han descrit també casos greus en dones. L’agalsidasa alfa (Replagal®) i l’agalsidasa beta (Fabrazyme®) són fàrmacs orfes anàlegs de l’a-Gal A aprovats per al tractament de substitució enzimàtica (TSE) a llarg termini en pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Fabry. Ambdós estan disponibles a Europa des de l’any 2001. Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’agalsidasa alfa i agalsidasa beta comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb malaltia de Fabry.

Document Type

Report

Published version

Language

Catalan

Subjects and keywords

Metabolisme - Trastorns - Tractament; Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica); Medicaments - Assaigs clínics; DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Lysosomal Storage Diseases, Nervous System::Sphingolipidoses::Fabry Disease; PUBLICATION CHARACTERISTICS::Publication Formats::Publication Formats::Review; HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations; ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades por almacenamiento lisosómico del sistema nervioso::esfingolipidosis::enfermedad de Fabry; CARACTERÍSTICAS DE PUBLICACIONES::formatos de publicación::formatos de publicación::revisión; VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos

Publisher

Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut

Recommended citation

This citation was generated automatically.

Export

DIDL MARC MARC_CCUC METS OAI_DC ORE QDC RDF

Rights

Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España

Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España

http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/

http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/

This item appears in the following Collection(s)

Estudis i informes tècnics - AQUAS [458]