Sistema de Salut de Catalunya
Departament de Salut
2014-09-30T12:01:54Z
2014-09-30T12:01:54Z
2010-04
Mucopolisacaridosi VI; Síndrome de Maroteaux-Lamy; Galsulfasa; Mucopolysaccharidosis type VI; MPS VI; Clinical Trial; Mucopolisacaridosis tipo VI; Ensayos Clínicos
La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret del dermatan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La galsulfasa (Naglazyme®) és una forma recombinant de l'enzim ASB, aprovada per l'Agència Europea del Medicament el gener de 2006 per al tractament a llarg termini de pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi VI. Objectius: Avaluar l'eficàcia, seguretat i eficiència de la galsulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS VI.
Report
Published version
Catalan
Mucopolisacàrids; Malalties hereditàries; Medicaments - Assaigs clínics; CHEMICALS AND DRUGS::Carbohydrates::Polysaccharides::Glycosaminoglycans; DISEASES::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors::Mucopolysaccharidoses::Mucopolysaccharidosis VI; HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations; COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::hidratos de carbono::polisacáridos::glicosaminoglicanos; ENFERMEDADES::enfermedades y anomalías neonatales congénitas y hereditarias::enfermedades genéticas congénitas::alteraciones congénitas del metabolismo::trastornos congénitos del metabolismo de los carbohidratos::mucopolisacaridosis::mucopolisacaridosis VI; VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos
Agència d'Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques
CT;08/2010
http://www20.gencat.cat/docs/canalsalut/Home%20Canal%20Salut/Professionals/Avaluacio/Directori/2010/pdf/galsulfasa_mucopolisacaridosivi_aatrm2010ca.pdf
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
