dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:16:20Z
dc.date.available
2025-10-24T08:16:20Z
dc.date.issued
2014-09-30T11:42:40Z
dc.date.issued
2014-09-30T11:42:40Z
dc.identifier
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH). Imiglucerasa en pacients amb malaltia de Gaucher tipus III. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2013.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/841
dc.identifier
B. 21488-2013
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/841
dc.description.abstract
Malaltia de Gaucher; Imiglucerasa; Assaigs clínics; Gaucher Disease; Imiglucerase; Clinical Trial; Enfermedad de Gaucher; Imiglucerasa; Ensayo Clínico
dc.description.abstract
La malaltia de Gaucher tipus III és una forma neuronopàtica de la malaltia de Gaucher amb símptomes viscerals i neurològics. Tot i que s'han identificat diversos estudis sobre el tractament de la malaltia de Gaucher tipus III amb imiglucerasa, es tracta d'estudis amb mostres petites, de seguiment limitat i amb variables intermèdies d'eficàcia. De les dades d’eficàcia obtingudes, sembla que la imiglucerasa millora els paràmetres viscerals i hematològics dels malalts amb malaltia de Gaucher tipus III de manera similar als efectes descrits en malalts amb malaltia de Gaucher tipus I. L'evidència sobre l’eficàcia de la imiglucerasa en les manifestacions esquelètiques en aquests pacients és escassa.
Tot i que les dades apunten que la imiglucerasa és efectiva en la reversió de les manifestacions viscerals de la malaltia de Gaucher, no suggereixen que sigui eficaç per millorar les manifestacions neuronopàtiques en pacients amb malaltia de Gaucher tipus III.
L'European Working Group for Gaucher Disease recomana l'ús del tractament de substitució enzimàtica en nens amb malaltia de Gaucher tipus III tan aviat com sigui possible després del diagnòstic a una dosi inicial de 60 U/kg de pes corporal cada dues setmanes. La guia espanyola, actualitzada el 2011, també recomana el tractament en pacients amb diagnòstic en edat pediàtrica (excepte malaltia de Gaucher tipus II).
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut de Cataluya
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Gaucher, Malaltia de
dc.subject
Inhibidors enzimàtics
dc.subject
Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Lysosomal Storage Diseases, Nervous System::Sphingolipidoses::Gaucher Disease
dc.subject
CHEMICALS AND DRUGS::Chemical Actions and Uses::Pharmacologic Actions::Molecular Mechanisms of Pharmacological Action::Enzyme Inhibitors
dc.subject
HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades por almacenamiento lisosómico del sistema nervioso::esfingolipidosis::enfermedad de Gaucher
dc.subject
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::acciones y usos químicos::acciones farmacológicas::mecanismos moleculares de acción farmacológica::inhibidores enzimáticos
dc.subject
VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos
dc.title
Imiglucerasa en pacients amb malaltia de Gaucher tipus III
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
