Caplacizumab per al tractament dels episodis de púrpura trombocitopènica trombòtica adquirida

Abstract

Caplacizumab; Púrpura trombocitopènica trombòtica adquirida; Malaltia minoritària

Caplacizumab; Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida; Enfermedad minoritaria

Caplacizumab; Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura; Minority disease

La púrpura trombocitopènica trombòtica (PTT) és una microangiopatia trombòtica (MAT) causada per una reducció greu de l’activitat de l’enzim ADAMTS13. En presència de cations de calci i zinc, l’ADAMTS13 escindeix els multímers d’alt pes molecular del factor de Von Willebrand (FvW), els quals tenen una alta afinitat per les plaquetes, i provoca l’alliberació d’aquest factor al plasma. La PTT és una malaltia minoritària que pot ser congènita o adquirida (autoimmune). En la PTT adquirida (PTTa), la deficient activitat de l’ADAMTS13 (inferior al 5-10%) és deguda a la presència d’anticossos (principalment IgG). El dèficit d’ADAMTS13 genera un augment de l’adhesió plaquetària i, en conseqüència, provoca la formació de microtrombes en la circulació, la trombocitopènia greu, l’anèmia hemolítica deguda al flux turbulent, la isquèmia tissular i la disfunció orgànica que pot afectar especialment el cervell, el cor o els ronyons, i provocar un ictus o altres complicacions neurològiques, infart de miocardi o mort prematura.