dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Sunyer, Berta
dc.contributor.author
Paladio, Núria
dc.contributor.author
Almazán, Cari
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:18:10Z
dc.date.available
2025-10-24T08:18:10Z
dc.date.issued
2015-02-23T13:00:20Z
dc.date.issued
2015-02-23T13:00:20Z
dc.identifier
Sunyer B, Paladio N, Almazán C. Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI. Barcelona: Ministerio de Ciencia e Innovación; 2011.
dc.identifier
860-11-069-8
dc.identifier
477-11-029-5
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/1289
dc.identifier
B. 16347-2011
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/1289
dc.description.abstract
Malalties hereditàries metabòliques; Mucopolisacaridosis; Medicina basada en l'evidència
dc.description.abstract
Enfermedades hereditarias metabólicas; Enzimas; Medicina basada en la evidencia
dc.description.abstract
Metabolic inherited diseases; Mucopolysaccharidosis; Evidence-based medicine
dc.description.abstract
Les mucopolisacaridosis (MPS) I, II i VI són malalties metabòliques rares de caràcter hereditari que es caracteritzen per un ampli rang de manifestacions clíniques. Els tractaments disponibles són pal·liatius i dirigits a millorar la qualitat de vida dels pacients. El tractament de substitució enzimàtica (TSE) substitueix l'enzim deficitari i evita així un major dany cel·lular. El TSE amb laronidasa, galsulfasa i idursulfasa va ser aprovat a la Unió Europea en condicions excepcionals per al tractament de les MPS I, II i VI, respectivament.
Objectius: Avaluar l'evidència científica disponible sobre l'eficàcia, seguretat i eficiència del tractament amb larodinasa, idursulfasa i gasulfasa comparat amb qualsevol alternativa de tractament en pacients amb MPS I, II i VI, respectivament.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Ministerio de Ciencia e Innovación
dc.relation
Informes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, AIAQS;2009/05
dc.relation
Informes, estudios e investigación;
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Mucopolisacàrids
dc.subject
Malalties congènites - Tractament
dc.subject
Enzims - Ús terapèutic
dc.subject
CHEMICALS AND DRUGS::Carbohydrates::Polysaccharides::Glycosaminoglycans
dc.subject
DISEASES::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn
dc.subject
CHEMICALS AND DRUGS::Enzymes and Coenzymes::Enzymes
dc.subject
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::hidratos de carbono::polisacáridos::glicosaminoglicanos
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades y anomalías neonatales congénitas y hereditarias::enfermedades genéticas congénitas
dc.subject
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::enzimas y coenzimas::enzimas
dc.title
Tratamiento de sustitución enzimática en pacientes con mucopolisacaridosis I, II y VI
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
