dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:16:07Z
dc.date.available
2025-10-24T08:16:07Z
dc.date.issued
2015-02-11T09:52:19Z
dc.date.issued
2015-02-11T09:52:19Z
dc.identifier
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/1244
dc.identifier
B. 31479-2011
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/1244
dc.description.abstract
Imiglucerasa; Velaglucerasa alfa; Revisió sistemàtica; Imiglucerase; Alpha velaglucerase; Systematic review; Revisión sistemática
dc.description.abstract
La malaltia de Gaucher (MG) és una malaltia lisosòmica rara d’herència autosòmica
recessiva. Està causada per mutacions del gen beta-glucosidasa àcida (GBA) que donen
lloc a l’acumulació de glucocerebròsid als lisosomes dels macròfags causant, entre d’altres,
hepatosplenomegàlia, anèmia, trombocitopènia i lesions òssies. A Catalunya hi ha
51 pacients amb MG. La imiglucerasa (Cerezyme®) és un anàleg, produït per tecnologia de l’àcid
desoxiribonucleic (DNA) recombinant, de l’enzim humà GBA i va obtenir l’autorització de
comercialització de l’Agència Europea del Medicament (EMA) com a tractament de
substitució enzimàtica (TSE) a llarg termini en pacients amb MG tipus I l’any 1997. La velaglucerasa (Vpriv®) és una glicoproteïna amb idèntica seqüència d’aminoàcids que
l’enzim humà GBA. Fou aprovada al 2010 per al tractament a llarg termini en pacients amb
MG tipus I.
Objectius
Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de la
imiglucerasa i la velaglucerasa alfa comparades amb qualsevol alternativa de tractament,
inclòs el placebo, en pacients adults amb diagnòstic confirmat d’MG tipus I.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut de Cataluya
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Gaucher, Malaltia de
dc.subject
Inhibidors enzimàtics
dc.subject
Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica)
dc.subject
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Lysosomal Storage Diseases, Nervous System::Sphingolipidoses::Gaucher Disease
dc.subject
CHEMICALS AND DRUGS::Chemical Actions and Uses::Pharmacologic Actions::Molecular Mechanisms of Pharmacological Action::Enzyme Inhibitors
dc.subject
PUBLICATION CHARACTERISTICS::Publication Formats::Publication Formats::Review
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades por almacenamiento lisosómico del sistema nervioso::esfingolipidosis::enfermedad de Gaucher
dc.subject
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::acciones y usos químicos::acciones farmacológicas::mecanismos moleculares de acción farmacológica::inhibidores enzimáticos
dc.subject
CARACTERÍSTICAS DE PUBLICACIONES::formatos de publicación::formatos de publicación::revisión
dc.title
Tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb malaltia de Gaucher tipus I
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
