dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:18:05Z
dc.date.available
2025-10-24T08:18:05Z
dc.date.issued
2015-02-02T12:13:22Z
dc.date.issued
2015-02-02T12:13:22Z
dc.identifier
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. Barcelona: Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut; 2011.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/1153
dc.identifier
B. 26317-2011
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/1153
dc.description.abstract
Malaltia de Pompe; Alglucosidasa alfa; Glicogenosi tipus II; Pompe disease; Alglucosidase alpha; Glycogenosis type II; Enfermedad de Pompe; Glucogenosis tipo II
dc.description.abstract
La malaltia de Pompe és una miopatia metabòlica rara, progressiva d’herència autosòmica recessiva. Està causada per mutacions en el gen de l’alfa-glucosidasa àcida que donen lloc a l’acumulació de glicogen en diversos teixits, especialment el teixit muscular, i amb ella l’aparició de cardiomiopatia i debilitat muscular. L’alglucosidasa alfa (Myozyme®) és una forma recombinant de l’alfa-glucosidasa àcida humana. És un medicament orfe que fou aprovat com a tractament de substitució enzimàtica per a pacients amb diagnòstic confirmat de malaltia de Pompe (Agència Europea del Medicament, EMA 2007).
Objectius: Analitzar l’evidència científica disponible sobre l’eficàcia, la seguretat i l’eficiència de l’alglucosidasa alfa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Agència d’Informació, Avaluació i Qualitat en Salut
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Glicogenosi - Tractament
dc.subject
Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject
Ressenyes sistemàtiques (Investigació mèdica)
dc.subject
Glycogen Storage Disease
dc.subject
HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations
dc.subject
PUBLICATION CHARACTERISTICS::Publication Formats::Publication Formats::Review
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::alteraciones congénitas del metabolismo::trastornos congénitos del metabolismo de los carbohidratos::enfermedad por almacenamiento de glucógeno
dc.subject
VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos
dc.subject
CARACTERÍSTICAS DE PUBLICACIONES::formatos de publicación::formatos de publicación::revisión
dc.title
Alglucosidasa alfa (Myozyme®) per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
