dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
dc.date.accessioned
2025-10-24T10:45:13Z
dc.date.available
2025-10-24T10:45:13Z
dc.date.issued
2024-01-30T08:07:35Z
dc.date.issued
2024-01-30T08:07:35Z
dc.date.issued
2023-10-04
dc.identifier
Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica. Tafamidis per al tractament de l’amiloïdosi cardíaca per transtiretina. Barcelona: Servei Català de la Salut; 2023.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/10934
dc.identifier
10.62727/DSalut.SCS/10934
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11351/10934
dc.description.abstract
Tafamidis; Amiloïdosi cardíaca per transtiretina; Tractament
dc.description.abstract
Tafamidios; Amiloidosis cardíaca por transtiretina; Tratamiento
dc.description.abstract
Tafamidis; Transthyretin cardiac amyloidosis; Treatment
dc.description.abstract
L'amiloïdosi per transtiretina (ATTR) és una malaltia minoritària, progressiva i mortal causada pels dipòsits extracel·lulars de fibres d’amiloide compostes de transtiretina (TTR) en diversos òrgans. En condicions normals, la TTR és una proteïna que actua com a transportador de la tiroxina i de la vitamina A o retinol i se sintetitza de forma majoritària al fetge (95%). La TTR circula en forma de tetràmer, però certes mutacions provoquen la seva desestabilització i la formació de monòmers que es pleguen de manera anormal i s'acumulen als diferents òrgans i teixits (principalment, en el sistema nerviós perifèric i el cor), on causen una disfunció progressiva. Tafamidis (Vyndaqel®) és el primer medicament indicat per al tractament de l’ATTR-CM en adults amb la forma hereditària o nativa de la malaltia. Aquest fàrmac va ser autoritzat l’any 2011 per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina en pacients adults amb polineuropatia simptomàtica en estadi 1. Amb la indicació de polineuropatia també estan comercialitzats inotersèn i patisiran.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Servei Català de la Salut
dc.rights
Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Amiloïdosi - Tractament
dc.subject
Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject
Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
dc.subject
DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::Amyloidosis
dc.subject
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
dc.subject
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug Evaluation
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosis
dc.subject
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
dc.subject
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentos
dc.title
Tafamidis per al tractament de l’amiloïdosi cardíaca per transtiretina
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
